La necesidad de información sobre los resultados en salud y el consumo de recursos en la práctica clínica real, fuera de la proporcionada por los ensayos clínicos aleatorizados, ha sido una constante para todos los agentes que intervienen en la asistencia sanitaria. La heterogeneidad de los pacientes que son atendidos en la realidad, los sesgos de selección de tratamiento y las diferentes características del medio donde son atendidos, frente a las condiciones ideales de los ensayos clínicos, hace difícil que se reproduzcan los resultados de éstos en la práctica real. Esta información obtenida de la práctica clínica real es relevante y complementa la proporcionada por los ensayos clínicos aleatorizados. Aunque la información sobre efectividad podría obtenerse de forma más rápida y con menor consumo de recursos, estos estudios están expuestos a sesgos que hay que conocer y manejar.
A finales del siglo pasado, la digitalización de las bases de datos de la literatura científica permitió una búsqueda bibliográfica más eficiente y la toma de decisiones basada en las mejores pruebas obtenidas de la lectura crítica de esta literatura. Este acceso eficiente a la información científica, junto con los avances de los años previos fueron aspectos claves que facilitaron el movimiento de medicina basada en la evidencia. Los recursos digitales actuales permiten ofrecer una visión sin precedentes y continua de nuestras vidas y de nuestro comportamiento: donde vivimos y trabajamos, nuestro nivel de actividad, los patrones de viaje, hábitos de compra, lo que comemos y bebemos, y las personas con las que interactuamos. Al vincular estos pentabytes de información en bruto a los registros de salud, datos demográficos e información genética, aseguramos nuevas oportunidades para descubrir los patrones de salud de la población, predecir las condiciones a largo plazo e identificar puntos de intervención, donde tradicionalmente no se había actuado. Este acceso a la información plantea oportunidades para la mejora en la prevención de enfermedades y como consecuencia de ello, para la reducción de costes sanitarios.
Coincidiendo con estos avances tecnológicos que facilitan el manejo de los datos provenientes de la práctica clínica, la crisis económica enfatiza la necesidad de conocer cuál es el impacto de la inversión sanitaria en resultados de salud en la práctica real, es decir, de un mayor conocimiento sobre la efectividad comparada de las intervenciones que demuestran eficacia en los ensayos clínicos aleatorizados. La creciente complejidad de los pacientes, cada vez de mayor edad y con más comorbilidades, hace difícil la generalización de la información derivada de los ensayos clínicos aleatorizados; los pacientes incluidos en estos ensayos, que pueden llegar únicamente al 5% de los pacientes que atendemos, muestran con criterios de selección específicos, unas características muy alejadas de la población general de pacientes. Los estudios observacionales basados en datos reales obtenidos de la práctica clínica diaria (real world data, RWD) no pueden sustituir los datos de seguridad y eficacia generados por los ECAs, pero pueden ayudar a mantener esos datos permitiendo comparaciones en el contexto de un entorno clínico real. Son necesarios, por lo tanto, RWD que complementen la información derivada de los ensayos clínicos, y que nos informen sobre cuáles son los beneficios y daños que están teniendo nuestras intervenciones en esos pacientes con comorbilidades en la práctica clínica real, para la toma de decisiones informadas por todos los agentes, en diferentes ámbitos, pero con el paciente en el centro del sistema.
Los objetivos de los proyectos basados en RWD van a variar según el período pre-y post-licencia de la tecnología médica que se esté evaluando. En el periodo de pre-aprobación, los RWD pueden ser utilizados para identificar la existencia de alguna necesidad clínica insatisfecha, describir las vías de atención y costes de los recursos. Pueden, por tanto, reducir la incertidumbre mostrada por la nueva tecnología en el momento de puesta en marcha, mediante la mejora de la información sobre los beneficios y riesgos, y el desarrollo de pruebas sobre su efectividad. Durante la fase de post-comercialización, pueden ser utilizados para demostrar el valor y la seguridad de una tecnología en el mercado, de forma acorde a las prioridades del sistema sanitario, las necesidades del paciente y las agendas nacionales. En algunos casos, la recogida de los RWD puede ser esencial para satisfacer requisitos reguladores establecidos durante la aprobación condicional provisional concedida a la tecnología en evaluación.
En cuanto a la recogida de datos, es importante que los esfuerzos sigan unas prácticas de investigación bien establecidas. Éstas incluyen preguntas clínicas bien definidas, establecimiento de plazos para la duración de la recopilación de los datos, la realización de monitorización periódica para garantizar la calidad y la capacidad de respuesta a la pregunta de investigación y la limitación del tamaño muestral al mínimo necesario.
El principal obstáculo para la realización de estos estudios puede ser la dificultad en la obtención de las aprobaciones éticas para su desarrollo, aunque algunos abogan por la no necesidad de consentimiento informado por parte de los pacientes. Otras limitaciones encontradas son: la posibilidad de sesgo debido a la falta de aleatorización, necesidad de ser evaluados rigurosamente para identificar posibles sesgos y factores de confusión, ajuste de sus resultados por los factores de confusión antes de estimar el posible impacto de las intervenciones sobre los resultados en salud, evaluación de la calidad de los datos en entornos multicéntricos, por si existen diferencias en la captura de datos y el uso de diferente terminología para la codificación de las prácticas médicas. Las diferencias en los pacientes y en los medios donde son atendidos con aquellos de los ensayos clínicos, dificultan la estimación de la efectividad de las intervenciones.
Si bien el uso de big data promete muchísimo para mejorar los sistemas de salud, también hay peligros que deben ser evitados. Existen riesgos científicos ligados a una mala interpretación que puede causar daños graves y otros por el uso indebido de la información, derivados de poner tanta información personal en manos de las empresas o los gobiernos. Se puede decir que los RWD, y los big data en salud tienen el potencial de mejorar la toma de decisiones delante del paciente, porque pueden facilitar al médico aquella información sobre la práctica clínica real que le permite reducir su incertidumbre. Además, el uso de grandes bases de datos puede revolucionar la investigación, al permitir estudios observacionales de grandes dimensiones y en cortos periodos de tiempo. La importancia de la privacidad cuando la vigilancia que obliga a los gobiernos puede ser burlada, lo que lleva a que los pacientes muestren preocupaciones muy legítimas. Las consideraciones éticas que pudieran devenir en el uso de análisis predictivos para la asignación de recursos también deben ser abordadas. La transparencia, la propiedad de los datos, quién hará beneficios con ellos y cómo se rendirán cuentas, son asuntos que deben ser discutidos públicamente.
El día 20 de Octubre tendrá lugar en la Residencia de Estudiantes la presentación del libro: Aportación de los «Real World Data (RWD) a la mejora de la práctica clínica y del consumo de recursos de los pacientes.
Mas información e inscripciones en el siguiente enlace:
http://fgcasal.org/LibroRWD/FGC_Presentacion_Libro_RWD_2014.asp
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